“开创性”的实验性药物为亨廷顿病患者带来了新的希望
作者:诸篼
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“开创性”药物试验的结果为患有亨廷顿病的人带来了新的希望

注射到脊髓液中的实验药物显示出较低水平的有害蛋白质导致破坏性遗传性脑部疾病

这种被称为IONIS-HTTRx的药物是第一种针对亨廷顿氏病根本原因的药物

共有46名患有早期亨廷顿舞蹈病的患者参加了在英国,德国和加拿大的9个中心进行的试验

该研究证实,治疗方法符合预期,并且参与者对此有良好的耐受性

首席研究员,伦敦大学学院亨廷顿病中心主任Sarah Tabrizi教授说:“这项试验的结果对于亨廷顿病患者和家属来说具有突破性的重要性

”这是第一次药物降低毒性水平神经系统中的致病蛋白质,该药物安全且耐受性良好

“现在的关键是迅速采取更大的试验,以测试(药物)是否会减缓疾病进展

”亨廷顿舞蹈病是一种进行性神经系统疾病,通常出现在成年期,导致不自主运动,精神症状和痴呆症

目前无法治愈,这种情况影响了英国约10,000人

另有25,000人被认为有风险

患者通常在症状出现后20年内死亡

由Ionis Pharmaceuticals开发的新药含有“反义”分子,该分子由单链化学修饰的DNA组成

DNA链阻止遗传指令使亨廷顿蛋白质进入脑细胞的制造机器

有毒HTT蛋白的水平降低,从而最小化对大脑的损害

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